Compassionate use
Legemidler til compassionate use kan gjøres tilgjengelig for norske pasienter før en markedsføringstillatelse foreligger.
Til en gruppe pasienter
Legemiddelverket har utarbeidet nye retningslinjer for bruk av legemidler i compassionate use for en gruppe pasienter.
Retningslinjer for innsendelse, vurdering og oppfølging av compassionate use (CU) protokoller
Definisjoner:
Compassionate Use (CU) Compassionate use er en måte å tilgjengeliggjøre legemidler uten markedsføringstillatelse til pasienter som har et udekket medisinsk behov. Det kan settes opp spesielle program for å gjøre legemidlene tilgjengelig for disse pasientene under definerte forhold. Compassionate use gjelder kun for pasienter med livstruende, langvarige eller alvorlig invalidiserende sykdommer. Compassionate use er for pasienter som ikke kan inkluderes i eventuelle pågående studier og som ikke har nytte av behandling med legemidler som har markedsføringstillatelse.
Regulering av compassionate use
Legemiddelforskriften § 2-8.
Hvem kan søke
Forskriver eller produsent av det aktuelle legemidlet kan søke om compassionate use program.
Innsendelse av søknad
Legemiddelverket skal vurdere og godkjenne compassionate use program før de settes i gang.
Dokumentasjon som skal sendes inn
Følgebrev
Begrunnelse for bruk av compassionate use
En beskrivelse av hvordan bivirkninger skal registreres og rapporteres
Protokoll
Dokumentasjon av produktet:
Preklinisk dokumentasjon: Investigators Brochure skal sendes inn.
Farmasøytisk dokumentasjon: Dersom søknaden involverer bruk av et nytt virkestoff, en ny formulering av markedsført virkestoff må dokumentasjonen vedrørende dette legges ved søknaden.
Klinisk dokumentasjon:
Investigators Brochure skal sendes inn. I tillegg ønsker vi å få tilsendt en oversikt over kliniske studier som er gjennomført og som er pågående. Studiene identifiseres med Legemiddelverkets referansenummer (dersom det har vært gjennomført/gjennomføres studier i Norge) og med EudraCT-nummer der dette er tilgjengelig.
I tillegg skal det finnes tilgjengelig en liste hos behandlende lege over hvilke pasienter som vil inngå i programmet. Listen skal oppdateres fortløpende ettersom pasienter inkluderes i programmet. Den som er ansvarlig for programmet skal en gang i året sende inn informasjon til Legemiddelverket om antallet pasienter i programmet.
Legemiddelverkets vurdering, godkjenning og oppfølging av compassionate use program
Legemiddelverket fatter vedtak iht. § 2-8 i Legemiddelforskriften.
All dokumentasjon skal være vedlagt (jf listen over) for at saksbehandlingen skal begynne.
Programmet må oppfylle definisjonen av compassionate use. Søknader som ikke oppfyller kriteriene vil bli sendt i retur med en begrunnelse for hvorfor kriteriene ikke er oppfylt.
Legemiddelverket kan sette tidsbegrensning på en eventuell godkjennelse av et compassionate use program. Dersom det er behov for en forlengelse utover den Legemiddelverket har godkjent, må det søkes om en forlengelse av programmet.
Det er ingen avgift på søknader om compassionate use.
Saksbehandlingstid:
Legemiddelverket har som mål å besvare søknader om compassionate use innen 35 dager. Det er ingen forskriftsfestet tidsfrist for Legemiddelverkets saksbehandling av disse søknadene.
Oppfølging
Bivirkninger i compassionate use program skal rapporteres som for markedsførte produkter. Se Forordning (EC) No 726/2004, artikkel 24(1) og artikkel 25.
Dersom søker ønsker å endre protokollen vesentlig, skal endringen søkes godkjent hos Legemiddelverket. Med vesentlig endring menes endringer som sannsynligvis vil ha vesentlig innvirkningen på pasientenes sikkerhet eller fysiske/mentale integritet eller utprøvningspreparatets kvalitet og sikkerhet.
Søker skal rapportere status for programmet en gang i året. Legemiddelverket ønsker å få tilsendt opplysninger om antallet pasienter som er inkludert i programmet, en vurdering av risiko-nytteforholdet for produktet i studien og linelisting av alvorlige hendelser.
Referansedokumenter:
Guideline on compassionate use of medicinal products, pursuant to article 83 of regulation (EC) no 726/2004
Question and Answer document on Compassionate use for centralised medicinal products
Article 83 of Regulation (EC) No 726/2004
Til enkelt pasient
Legemidler som ikke har markedsføringstillatelse kan rekvireres gjennom ordningen om særskilt godkjenningsfritak på rekvirentens eget ansvar. Søknaden må godkjennes før legemidlet kan utleveres til pasient.
Sist gjennomgått: 22.11.2010
Første gang publisert: 19.06.2007
Ingvild Aaløkken